Narsoplimab, un inibitore di MASP-2, per il trattamento della microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche nell'adulto
La microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche ( HSCT-TMA ) è una grave complicanza con mortalità significativa e nessuna terapia approvata.
La microangiopatia trombotica HSCT-TMA deriva da una lesione endoteliale, che attiva la via della lectina del complemento.
Narsoplimab, un inibitore MASP-2 ( serina proteasi-2 associata a MBL [ lectina legante il mannosio ] ), è stato valutato per la sicurezza e l'efficacia negli adulti con microangiopatia trombotica HSCT-TMA.
In uno studio cardine in aperto a braccio singolo, i pazienti hanno ricevuto Narsoplimab per via endovenosa una volta a settimana per 4-8 settimane.
L'endpoint primario ( tasso di risposta ) richiedeva un miglioramento clinico in due categorie: marcatori TMA di laboratorio ( sia conta piastrinica che lattato deidrogenasi ) e funzione d'organo o assenza di trasfusione.
Sono stati analizzati i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose ( set di analisi completo FAS; n=28 ).
Il tasso di risposta è stato del 61% nella popolazione FAS. Risposte simili sono state osservate in tutti i sottogruppi di pazienti definiti da caratteristiche basali, caratteristiche del trapianto HSCT e complicanze di trapianto HSCT.
Il miglioramento della funzione d'organo si è verificato nel 74% dei pazienti nella popolazione FAS.
La sopravvivenza a 100 giorni dalla diagnosi di microangiopatia trombotica HSCT-TMA è stata del 68% e del 94% nella popolazione FAS e nei responder, rispettivamente, mentre la sopravvivenza globale mediana è stata di 274 giorni nella popolazione FAS.
Narsoplimab è risultato ben tollerato e gli eventi avversi sono stati tipici di questa popolazione, senza alcun apparente segnale di preoccupazione per la sicurezza.
In questo studio, il trattamento con Narsoplimab è risultato sicuro, ha migliorato significativamente i marcatori TMA di laboratorio e ha determinato una risposta clinica e una sopravvivenza globale favorevoli. ( Xagena2022 )
Khaled SK et al, J Clin Oncol 2022; 40: 2447-2457
Emo2022 Onco2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Tabelecleucel per pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o di organi solidi con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus EBV dopo fallimento di Rituximab con o senza chemioterapia: studio AL
La sopravvivenza nella malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr ( EBV ) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche...
I marcatori di malattia residua misurabili specifici per il paziente predicono l’esito nei pazienti con sindrome mielodisplastica e malattie correlate dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche
La recidiva clinica rappresenta la principale minaccia per i pazienti con sindrome mielodisplastica ( MDS ) sottoposti a trapianto di...
Trecondi a base di Ttreosulfan come trattamento di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Trecondi, il cui principio attivo è Treosulfan, è un medicinale somministrato ai pazienti prima di un trapianto di midollo osseo...
La sospensione anticipata degli inibitori della calcineurina è fattibile dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche: studio ANZHIT 1
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche ( aplo-HSCT ) utilizzando Ciclofosfamide post-trapianto ( PTCy ) è appropriato per coloro...
Prevymis a base di Letermovir per la prevenzione della malattia causata da citomegalovirus negli adulti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o a trapianto di rene
Prevymis, il cui principio attivo è Letermovir, è un medicinale antivirale utilizzato per la prevenzione della malattia causata da citomegalovirus...
Esiti a lungo termine nel linfoma primitivo del sistema nervoso centrale dopo Rituximab, Metotrexato, Vincristina e Procarbazina e chemioterapia ad alte dosi con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche
Il linfoma primitivo del sistema nervoso centrale ( PCNSL ), una rara neoplasia maligna del sistema nervoso centrale, viene solitamente...
Pembrolizumab per il trattamento della recidiva della malattia dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
Un effetto del trapianto contro il tumore ( GVT ) fallito è un meccanismo comune di recidiva dopo il trapianto...
Impatto di TP53 sull'esito dei pazienti con mielofibrosi sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Le mutazioni di TP53 ( TP53 MT ) sono state associate a esiti sfavorevoli in varie neoplasie ematologiche, ma non...
Normalizzazione dell'emodinamica cerebrale dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei bambini con anemia falciforme
I bambini con anemia falciforme ( SCD ) mostrano stress emodinamico cerebrale e sono ad alto rischio di ictus. Si...